细胞免疫治疗新突破！CAR-T疗法显效重症肌无力，药企加速布局罕见病赛道

近期国内外多家药企罕见病药物获批上市，其中涉及细胞免疫治疗领域。驯鹿生物BCMA CAR-T疗法在重症肌无力治疗中展示潜力，2例受试者持续改善超2年。北海康成首款国产戈谢病酶替代疗法获批，药明生物助力三款罕见病药物上市。政策支持和支付体系完善推动行业进入收获期，但罕见病药物可及性仍面临价格高、患者少等挑战，药企通过扩大适应症、国际化布局寻求商业平衡。